头脑风暴为A型NurOwn会议做准备,撼动高管层

头脑风暴联合首席执行官Stacy Lindborg

BrainStorm联席ceo Stacy Lindborg博士/由BrainStorm Cell Therapeutics提供

头脑风暴细胞疗法FDA以谨慎乐观的态度总结了2022年批准了a类会议讨论拒绝递交信件去年11月,该公司为这家总部位于以色列和纽约的生物技术公司提供了有望治愈渐冻症的NurOwn。

会议定于1月11日举行。

头脑风暴正在寻求一个咨询委员会会议。而肌萎缩性侧索硬化症的竞争对手Amylyx的Relyvrio(前身为AMX0035)则享受到了不止一种的好处两个adcomms在此之前9月批准

“头脑风暴”首席执行官查伊姆·莱博维茨在一份声明中说,“头脑风暴”认为adcomm将“成为审查过程的重要组成部分,并为头脑风暴提供一个开放的论坛,与医学专家、统计学家、患者和ALS社区的其他成员一起讨论支持NurOwn的临床证据。”

NurOwn是一种由自体间充质干细胞(MSC)和神经营养因子(NTF)组成的疗法,其临床特征似乎是FDA质疑的问题。

近三年的监管风波的亮点包括:

  • 高安慰剂反应:在III期试验NurOwn达到了主要治疗应答终点,34.7%的治疗接受者每月改善1.5个点。然而,27.7%的安慰剂反应超过了当代ALS试验中观察到的其他反应。
  • 预先指定的早期疾病患者亚组在所有主要和次要终点均获得了有意义的缓解(34.6%)。而安慰剂组的这一比例为15.6%。
  • 一个修正发表在《头脑风暴》杂志上的初步试验结果肌肉和神经.该调整导致ALSFRS-R量表与基线相比平均变化2点,具有统计学意义的治疗差异。

尽管希望这一修正将支持NurOwn的案例,但FDA似乎不同意,并就这一适应症向NurOwn发出了RTF函。该疗法也在进行性多发性硬化症的II期试验中进行评估。

在公司的第三季度业绩电话会议Lebovits说,很明显,监管机构仍在寻求“根据III期试验终点测量的统计显著结果确定的实质性证据”。

RTF引发了一些患者维权组织的不满,比如史蒂文斯国家所述FDA的立场“忽视了大量的有效性证据,并否认了公司和患者的正当程序权利。”该组织进一步表示,它认为RTF不遵守FDA自己的指导。

2019年,FDA实施了ALS指导文件,强调监管机构愿意对ALS的“关键未满足需求”“行使监管灵活性”。

FDA在2022年6月加倍了这一承诺,当时它发布了“罕见神经退行性疾病行动计划,包括渐冻症.”

该五年战略旨在推动安全有效医疗产品的开发,并促进患者获得新的治疗方法。FDA称其为该机构如何“积极推进”这一目标的蓝图。

管理层洗牌

上周三,头脑风暴公司高层进行了一系列变动,这可能是对NurOwn获胜能力的信心。

公司宣布Stacy Lindborg的晋升到联席首席执行官的角色。现任执行副总裁兼首席开发官的Lindborg将与Lebovits共同承担CEO职责。

现任总裁兼首席营销官Ralph Kern将从这些职位上退休,并过渡到头脑风暴的科学顾问委员会。Lebovits将重新获得总统的头衔。在致BioSpace《头脑风暴》确认克恩将出席A类会议。

莱博维茨在一份事先准备好的声明中说,林德伯格的晋升“是建立我们领导团队和推动头脑风暴取得成功的更广泛战略计划的一部分”。

他补充说,林德伯格在后期临床开发和商业战略方面的记录意味着她“非常有资格指导头脑风暴”,因为该公司正准备进入下一个阶段。

在Biogen, Lindborg作为分析和数据科学副总裁,为脊柱肌萎缩疗法Spinraza的批准做出了贡献。随后,她在礼来公司担任了一段时间的研发战略主管。

林德伯格在周三的一份准备好的声明中表示,她将“坚持不懈地专注于监管程序,以确保获得FDA的批准,目标是让NurOwn用于ALS患者。”

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