FDA批准Ocugen III期试验设计,NeoCart继续复兴(更新)

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FDA已经批准了三期临床试验设计Ocugen谷歌旗下的NeoCart公司宣布星期五。这是再生细胞疗法救赎故事的下一步。

NeoCart加入了Ocugen公司的资产清单舀起在2019年的反向并购中陷入困境的Histogenics。这笔交易使Ocugen获得了上市资格,并获得了用于修复膝关节软骨全层病变的再生细胞疗法。

Histogenics完成了该疗法的III期试验,将疗效与微骨折手术进行了比较,微骨折手术是修复受损膝关节软骨的一种常见手术。与接受微骨折治疗的患者相比,NeoCart未能在一年内达到改善功能和疼痛的主要终点。

Histogenics继续提交BLA,直到FDA要求更多的数据。由于资金有限,该公司放弃了这个项目,但仍然相信这种疗法有潜力。

Ocugen首席执行官尚卡尔·穆苏努里博士说:“他们只是差一点就成功了。BioSpace在面试中。

他指出使用微骨折作为比较,当外科医生“不是微骨折的大粉丝”时,招聘人数很少。事后分析还显示,如果使用稍微大一点的病变大小,试验就会通过。

NeoCart在Ocugen复兴,当时FDA授予再生医学先进疗法项目。fda现在已经同意了Ocugen提出的新的三期研究的设计方案。

从Histogenics试验中吸取教训,Ocugen将针对关节软骨缺损患者的当前护理标准——软骨成形术——对NeoCart进行测试。

“这是一项伟大的技术。没有人拥有这样的技术平台。”他提到了市场上的竞争对手Vericel Corp.,该公司也在支架上设计病人组织。但是,“他们不像我们那样种植——3D。”

当一个软骨成形术进入膝盖以修整受损的软骨并去除松散的碎片以促进愈合时,NeoCart打算重建患者受损的膝关节软骨。

用病人自己的软骨细胞培育出一个新的三维软骨圆盘。通过与患者的细胞融合,该设计希望能比标准护理更好地加速愈合和减少疼痛。

“你的身体需要一年(生长软骨细胞)的事情,我们可以在不到两周的时间内完成,”Musunuri说。

根据周五的新闻稿,Ocugen将在2023年底/ 2024年初提交IND修正案,启动III期试验。该生物技术公司还宣布正在建设一个GMP细胞疗法生产设施,以支持细胞疗法的生产过程。

多样化的投资组合

除了NeoCart, Ocugen的多样化产品线还包括两种COVID-19疫苗和三种针对其最初关注的眼部疾病的基因疗法。

Ocugen是巴拉特生物技术公司(Bharat Biotech)的COVID-19灭活疫苗Covaxin的美国合作伙伴,当FDA拒绝批准EUA,而是要求BLA时,人们对该疫苗的兴奋以失败告终。

到目前为止,奥库根只能在墨西哥获准注射。目前该药物正在美国进行II/III期临床试验

Ocugen的第二种候选疫苗使用鼻内给药来产生局部粘膜免疫。这个想法是通过非侵入性、无针给药来增加可及性,同时降低传播率,这是mRNA疫苗不足的领域。针对SARS-CoV-2的粘膜疫苗已被批准在印度和中国使用。

周四,FDA授予孤儿药名称Ocugen的基因不可知论修饰基因疗法,可针对多种视网膜疾病。

“我们拥有的是一个基因,一个修饰基因,它控制着整个功能网络,以及所有潜在的基因表达。它可以在细胞水平上重置内稳态。”“它有可能用一款产品解决所有这些问题。”

Musunuri从辉瑞来到Ocugen,他将公司的多元化投资组合与大型制药公司进行了比较。

“实际上,技术非常相似,”他说,“你的研发团队和制造团队开发了很多知识。我们有这个基础平台。现在,我们所做的就是将其整合到不同的疾病领域。”

如果NeoCart在临床中取得成功,它可能是该公司经过多年研究后的首个重大赚钱产品。

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